Som tidigare rapporterats har prövare visat stort intresse för EAP, med två tredjedelar av patienterna, som har slutfört studien eller för närvarande står på behandling, som bedöms av prövare vara kvalificerade för fortsatt behandling med CS1. 

EAP-studien, även kallad CS-004, är en förlängning av Fas II-studien av CS1 i PAH, CS-003, med primärt mål att utvärdera långsiktig säkerhet och tolerabilitet av fortsatt behandling med CS1 samt utvärdering av effektivitet som sekundärt mål med samma metoder som i huvudstudien (kontroller vid start samt månad 4, 8 och 12 varje år). Ytterligare detaljer kommer att publiceras på clinicaltrials.gov vid ett senare tillfälle.

För närvarande är slutgiltiga klinikspecifika avtal och etikkommitté-godkännanden på gång och så snart dessa är på plats kan de första patienterna doseras i EAP. Programmet kommer därmed möjliggöra för Cereno att samla in ytterligare dokumentation av CS1-användning hos patienter som lider av PAH, vilket kommer att ge värdefull dokumentation inför diskussioner med myndigheter samt för utformningen av vår fas IIb/III-pivotalstudie med CS1.

"EAP kommer att ge oss ytterligare insikter avseende den långsiktiga säkerheten och kliniska effekter av CS1 i patienter med PAH", sa Rahul Agrawal, CMO och forsknings- och utvecklingschef, Cereno Scientific.

"Jag är glad att kunna dela med mig av framsteg i Expanded Access-programmet. Detta program är viktigt, inte bara för patienterna som kan, om de av prövare bedöms ha nytta av behandlingen, fortsatt få tillgång till CS1 efter studiens avslutande, men även för Cereno då det ger oss möjlighet att samla in säkerhets- och effektdata avseende långtidsexponering av CS1 i PAH. Vi ser intresset som visas av prövare och patienter i studien som ett kvitto på potentiella kliniska fördelar som patienter upplever av CS1," sa Sten R. Sörensen, VD, Cereno Scientific.

Godkännandet av Expanded Access-programmet kommer i kölvattnet av positiva rapporter från Fas II-studien av CS1 i PAH, som för närvarande pågår på 10 specialistkliniker i USA. I juni framhöll en prövare en märkbar förbättring hos en patient med CS1. Dessutom rapporterade Cereno i oktober 2023 en datakvalitetskontroll (DQCR), med data från CardioMEMS HF System från de första 16 patienterna, vilken genomfördes med positiva fynd. I november uppmanade en prövare Cereno att skicka in en ansökan om Expanded Access till FDA, där man söker tillstånd att fortsätta administrera läkemedelskandidaten CS1 till patienter efter avslutad studiebehandling, patienter som bedömts svara gynnsamt på CS1. Cereno skickade skyndsamt in ansökan den 3 januari, vilken beviljades av FDA den 30 januari 2024.

För mer information, vänligen kontakta:

Henrik Westdahl, Director IR & Communications

E-post:henrik.westdahl@cerenoscientific.com

Telefon: +46708-17 59 96

Sten R. Sörensen, VD

E-post:sten.sorensen@cerenoscientific.com

Telefon: +46 73-374 03 74

Om Cereno Scientific AB
Cereno Scientific utvecklar innovativa behandlingar för vanliga och sällsynta kardiovaskulära sjukdomar. Den längst avancerade läkemedelskandidaten, CS1, är en HDAC-hämmare (histondeacetylas) som verkar som en epigenetisk modulator med tryckreducerande, "reverse-remodeling", anti-fibrotiska, anti-inflammatoriska, och anti-trombotiska egenskaper. En klinisk Fas II-studie pågår för att utvärdera CS1s säkerhet, tolerabilitet och effekt hos patienter med den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). Ett samarbetsavtal med det globala läkemedelsbolaget Abbott tillåter Cereno att använda deras banbrytande teknologi CardioMEMS HF System i studien. Två initiativ som genomfördes under den pågående Fas II-studien har visat positiva fynd som tyder på den potentiella kliniska nyttan av CS1 hos PAH-patienter. Dessa initiala resultat är dock inte en garanti för de slutliga studieresultaten som förväntas under tredje kvartalet 2024. Sedan januari 2024 är vi glada att FDA:s Expanded Access-program ger patienter med PAH, ett allvarligt och livshotande tillstånd, tillgång till CS1 då inga jämförbara alternativa behandlingar finns att tillgå. Cereno har också två lovande prekliniska läkemedelskandidater under utveckling genom forskningssamarbeten med University of Michigan. Läkemedelskandidaten CS014 är en HDAC-hämmare under utveckling som en behandling av arteriell och venös trombosprevention. Den innovativa läkemedelskandidaten representerar ett banbrytande tillvägagångssätt för anti-trombotisk behandling potentiellt utan tillhörande ökad risk för blödning hos människor. CS014 är en ny kemisk entitet med en mångfaldig verkningsmekanism som en epigenetisk modulator - som reglerar blodplättsaktivitet, fibrinolys och blodproppsstabilitet för att förebygga trombos utan ökad risk för blödning, vilket dokumenterats i prekliniska studier. Läkemedelskandidat CS585 är prostacyklinreceptor-agonist som i prekliniska studier har visat effekt på IP-receptorn och förebygger trombos utan ökad risk för blödning. Bolaget är beläget i Göteborg, Sverige och har ett amerikanskt dotterbolag Cereno Scientific Inc. med kontor på Kendall Square i Boston, Massachusetts, USA Cereno är noterat på Nasdaq First North Growth Market (CRNO B). Mer information finns påwww.cerenoscientific.se.