L’Agence des médicaments du Canada émet une recommandation favorable au remboursement d’EMPAVELI (pegcétacoplan) dans le traitement de la C3G et de la IC-MPGN primaire

WALTHAM, Mass., 09 juill. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi™) (STO:SOBI) a le plaisir d’annoncer que l’Agence des médicaments du Canada (AMC) a émis une recommandation favorable au remboursement de ^PrEMPAVELI^MD (pegcétacoplan), sous certaines conditions, dans le traitement des patients adultes et des adolescents âgés de 12 ans et plus atteints de glomérulopathie à dépôts de C3 (C3G) ou de glomérulonéphrite membranoproliférative primaire à complexes immuns (IC-MPGN) afin de réduire la protéinurie.

EMPAVELI^MD est le premier traitement autorisé au Canada dans le traitement de la C3G ou de l’IC-MGPN primaire. La recommandation favorable émise par l’AMC marque une étape importante dans le processus de remboursement par les régimes publics d’assurance-médicaments du Canada.

« La recommandation favorable émise par l’AMC concernant le remboursement d’EMPAVELI^MD est une nouvelle encourageante pour les Canadiens atteints de C3G et d’IC-MPGN primaire, deux néphropathies rares et graves pour lesquelles les besoins médicaux non satisfaits sont importants », a déclaré Bob McLay, vice-président et directeur général de Sobi Canada. « Cette recommandation reflète l’importance d’améliorer l’accès à des traitements innovants pour les patients et leurs familles, qui ont longtemps dû composer avec des options thérapeutiques limitées et un risque élevé de progression de la maladie et d’insuffisance rénale. »

La recommandation de l’AMC s’appuie sur les données de l’étude VALIANT de phase III, le plus grand essai clinique jamais mené chez des patients atteints de C3G et d’IC-MPGN primaire. Cette étude a évalué le pegcétacoplan chez 124 patients âgés de 12 ans et plus et a mis en évidence une réduction cliniquement significative de la protéinurie, une stabilisation de la fonction rénale et la disparition des dépôts de C3.

« Les patients atteints de C3G et d’IC-MPGN primaire sont confrontés à une grande incertitude en raison de la nature évolutive de ces maladies et de l’absence, jusqu’à présent, d’options de traitements modificateurs de la maladie », a déclaré le Dr Christoph Licht, chef du service de néphrologie au Hospital for Sick Children (SickKids), à Toronto. « Une recommandation favorable au remboursement d’EMPAVELI^MD constitue une étape importante pour aider les patients admissibles à accéder à un traitement spécialement conçu pour cibler le processus pathologique sous-jacent médié par le complément. »

La C3G et l’IC-MPGN primaire sont des maladies rénales rares caractérisées par une activation incontrôlée du système du complément, entraînant une inflammation et des lésions rénales. Environ 50 % des personnes atteintes de ces maladies développent une insuffisance rénale dans les cinq à dix ans suivant le diagnostic, ce qui nécessite souvent une dialyse ou une greffe de rein. La récidive de la maladie après une greffe est également fréquente ^1-3.

EMPAVELI^MD (pegcétacoplan) est un traitement ciblé contre le C3 et le C3b, conçu pour réguler l’activation excessive de la cascade du complément, qui fait partie du système immunitaire de l’organisme et peut entraîner l’apparition et la progression de nombreuses maladies graves.

À la suite de la recommandation de l’AMC, les discussions relatives au remboursement avec les régimes publics d’assurance-médicaments participants se poursuivront dans le cadre de l’Alliance pharmaceutique pancanadienne (APP).

À propos de la glomérulopathie à dépôts de C3 (C3G) et de la glomérulonéphrite membranoproliférative primaire à complexes immuns (IC-MPGN)
La C3G et l’IC-MGPN primaire sont des néphropathies rares et invalidantes pouvant entraîner une insuffisance rénale. Les dépôts excessifs de C3 constituent un marqueur clé de l’activité de la maladie, pouvant entraîner une inflammation des reins, des lésions et une insuffisance rénale. Environ 50 % des personnes vivant avec une C3G ou une IC-MGPN primaire présentent une insuffisance rénale dans les cinq à dix ans suivant le diagnostic, ce qui nécessite une greffe de rein ou une dialyse, deux traitements lourds^1-3. De plus, environ 90 % des patients ayant reçu une greffe de rein connaîtront une récidive de la maladie⁴. On estime que ces maladies touchent 5 000 personnes aux États-Unis et jusqu’à 8 000 en Europe⁵. 

 À propos de l’étude VALIANT
VALIANT (NCT05067127) était une étude de phase III multicentrique à répartition aléatoire, contrôlée par placebo, à double insu, visant à évaluer l’efficacité et l’innocuité du pegcétacoplan chez 124 patients âgés de 12 ans et plus atteints de C3G ou d’IC-MGPN primaire. Il s’agit de l’essai clinique le plus important jamais mené auprès de ces populations et de la seule étude à inclure des patients pédiatriques et adultes, présentant des reins natifs ou greffés. Les participants à cette étude ont été répartis de façon aléatoire pour recevoir le pegcétacoplan ou un placebo deux fois par semaine pendant 26 semaines. À l’issue de cette période à répartition aléatoire contrôlée de 26 semaines, les patients ont pu passer à une phase sans insu de 26 semaines au cours de laquelle tous ont reçu le pegcétacoplan. Le critère d’évaluation principal de l’étude était le rapport protéine/créatinine urinaire (RPCu), après transformation logarithmique, à la semaine 26 par rapport aux valeurs initiales.
 
À propos d’EMPAVELI^MD (pegcétacoplan)
EMPAVELI^MD (pegcétacoplan) est un traitement ciblé contre le C3 et le C3b, conçu pour réguler l’activation excessive de la cascade du complément, qui fait partie du système immunitaire de l’organisme et peut entraîner l’apparition et la progression de nombreuses maladies graves. Il s’agit du premier traitement de la glomérulopathie à dépôts de C3 (C3G) ou de la glomérulonéphrite membranoproliférative primaire à complexes immuns (IC-MPGN) autorisé aux États-Unis, dans l’Union européenne, au Canada et dans d’autres pays à travers le monde pour les patients âgés de 12 ans et plus.

EMPAVELI^MD est également autorisé pour le traitement des patients adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) au Canada, aux États-Unis, dans l’Union européenne et dans d’autres pays à travers le monde.
 
À propos de la collaboration entre Sobi^® et Apellis
Apellis et Sobi détiennent les droits mondiaux de développement conjoint pour le pegcétacoplan administré par voie générale. Sobi détient les droits exclusifs de commercialisation en dehors des États-Unis pour le pegcétacoplan administré par voie générale. Apellis détient les droits exclusifs de commercialisation aux États-Unis pour le pegcétacoplan administré par voie générale, ainsi que les droits commerciaux mondiaux pour le pegcétacoplan à usage ophtalmique, y compris pour le traitement de l’atrophie géographique.

Sobi^®
Sobi est une société biopharmaceutique internationale qui exploite le potentiel d’innovations révolutionnaires afin d’améliorer le quotidien des personnes atteintes de maladies rares. Sobi emploie environ 1 900 personnes à travers l’Europe, l’Amérique du Nord, le Moyen-Orient, l’Asie et l’Australie. En 2025, son chiffre d’affaires s’élevait à 28 milliards de couronnes suédoises. L’action Sobi (STO:SOBI) est cotée au Nasdaq de Stockholm. En savoir plus sur Sobi à l’adresse sobi.com et sur LinkedIn.
 
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 Références

1. Smith RJH, et al. Nat Rev Nephrol. 2019;15(3):129-143.
2. Servais A, et al. Kidney Int. 2012;82(4):454-464.
3. Zand L, et al. J Am Soc Nephrol. 2014;25(5):1110-1117.
4. Tarragón, B, et al. Clin J Am Soc Nephrol 2024; 19(8)1005-1015.
5. Données internes issues de la documentation scientifique.
6. Fakhouri F, et al. N Engl J Med 2025;393:2210-2220
7. Nester C. et al., Clin J Am Soc Nephrol 2024 19(9:1201-1208.