Bifogade filer
PDF
Kurs & Likviditet
Beskrivning
| Land | Sverige |
|---|---|
| Lista | First North Stockholm |
| Sektor | Hälsovård |
| Industri | Bioteknik |
Den kommande interimsanalysen av den transformativa genbaserade precisionsmedicinska fas 3-studien DIAGNODE-3 för behandling av typ 1-diabetes är planerad till juli 2024. Denna precisionsmedicinstudie utvärderar den antigenspecifika immunoterapin Diamyd[®]. Interimsanalysen har fokus på bevarandet av egen insulinproduktion mätt som C-peptid vid 6 månaders uppföljning, och innefattar data från 70-80 patienter som för närvarande är inkluderade i DIAGNODE-3. Denna analys är en viktig milstolpe som ger insikter i studiens sannolikhet att uppnå sina primära mål.
DIAGNODE-3, världens första fas 3-studie för precisionsmedicin inom typ 1-diabetes, syftar till att bekräfta effektiviteten och säkerheten av Diamyd[®]. Behandlingen är utformad för att terapeutiskt bevara funktionen av de insulinproducerande betacellerna mätt som C-peptid och upprätthålla blodsockerkontroll hos nydiagnostiserade patienter med typ 1-diabetes. Diamyd[®] har beviljats särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation) av FDA för behandling av typ 1-diabetes hos individer med kvarvarande betacellsfunktion. Den aktuella studien riktar sig till individer som bär haplotypen HLA DR3-DQ2 - en genetisk undergrupp av denna orphan-indikation med bevisat kliniskt svar på Diamyd[®] i både retrospektiva och framåtblickande studier (Hannelius et al 2020 (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7476912/), Ludvigsson et al 2021 (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8323180/), Nowak et al 2022 (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9721339/), Nowak et al 2022 (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9540800/)). Viktigt är att den genetiska undergruppen överensstämmer med det så kallade endotyp-konceptet av typ 1-diabetes som introducerades 2020 (Battaglia et al 2020 (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6925574/)).
Interimsanalysen kommer att omfatta 70-80 patienter inkluderade i DIAGNODE-3 som har avslutat sitt studiebesök vid 6 månader och planeras att rapporteras senast i juli 2024. Analysen kommer att utvärdera sannolikheten för att studien ska uppfylla sitt primära mål avseende bevarandet av C-peptid.
DIAGNODE-3 (Ludvigsson et al 2022 (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9628549/)) är utformad för att möta sina primära effektmått av C-peptid och HbA1c med cirka 280 patienter som genomgått studien under en 24-månadersperiod. För C-peptid som fristående effektmått behövs cirka 150 patienter för att uppnå en statistisk effekt på 90 %. Utvärdering pågår för att avgöra om en tidigare, oblindad avläsning i DIAGNODE-3 skulle kunna stödja en ansökan om accelererat godkännande baserat enbart på C-peptidresultat. Studien pågår i åtta europeiska länder och USA och omfattar 60 kliniker, med ytterligare kliniker i USA som kommer att initieras för att utöka studiens räckvidd och förstärka rekryteringen, med sikte på fullt rekryterad studie i slutet av 2024.
Kroppens egen insulinproduktionskapacitet mätt som C-peptid spelar en avgörande roll för att hantera blodsockerkontroll och minska långtidskomplikationerna av typ 1-diabetes. En omfattande metaanalys nyligen publicerad i The Lancet Diabetes & Endocrinology (Taylor et al 2023 (https://www.thelancet.com/journals/landia/article/PIIS2213-8587(23)00267-X/fulltext)), som omfattar data från cirka 2 700 nydiagnostiserade typ 1-diabetespatienter som deltog i 21 studier som utvärderade sjukdomsmodifierande terapier, understryker betydelsen av bevarad C-peptid. Denna analys, liknande en tidigare metaanalys av data från kliniska studier med Diamyd[®] (Nowak et al 2022 (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9540800/)), visade en korrelation mellan bevarad C-peptid och förbättrade blodsockernivåer mätt som HbA1c. Särskilt observerades dessa effekter så tidigt som 6 månader från studiestart, i linje med den interimistiska analys-tidslinjen för DIAGNODE-3.
Om Diamyd Medical
Diamyd Medical utvecklar läkemedel med precisionsmedicinsk inriktning för förebyggande och behandling av typ 1-diabetes och LADA. Diamyd[®] är en antigenspecifik immunoterapi för bevarande av kroppens insulinproduktion. DIAGNODE-3, en bekräftande fas III-studie, rekryterar nu aktivt patienter med nydebuterad typ 1-diabetes i åtta europeiska länder och i USA. En större metastudie samt bolagets europeiska fas IIb-studie, där Diamyd[®] administrerats direkt i lymfkörtel i barn och unga vuxna med nydiagnostiserad typ 1-diabetes har visat statistisk signifikant effekt i en stor genetiskt fördefinierad patientgrupp i att bevara egen insulinproduktion. En anläggning inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva ingrediensen i Diamyd[®]. Diamyd Medical utvecklar även det GABA-baserade prövningsläkemedlet Remygen[®] som en komponent i behandlingen av metabola sjukdomar. Diamyd Medical är en av huvudägarna i stamcellsbolaget NextCell Pharma AB och i artificiell intelligensföretaget MainlyAI AB.
Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B. FNCA Sweden AB är Bolagets Certified Adviser.