Oncopeptides bekräftar passage av blod-hjärnbarriären baserat på data från de första patienterna i Window-of-Opportunity-studie i glioblastom

Blod-hjärnbarriären utgör ett av de största hindren inom neuroonkologi, vilket får mer än 90 procent av konventionella systemiska cancerläkemedel att misslyckas eftersom de inte kan nå hjärnan. Genom att bekräfta en meningsfull passage av blod-hjärnbarriären samt leverans av en cytotoxisk last till hjärntumörceller hos de första patienterna, ger resultaten en stark indikation på kliniskt proof-of-concept för PDC-plattformens mekanism i solida hjärntumörer.

”Att nå vårt primära mål om att bekräfta att vår PDC-teknologi framgångsrikt passerar den mänskliga blod-hjärnbarriären är ett stort genombrott för Oncopeptides”, säger Sofia Heigis, vd för Oncopeptides. ”I årtionden har blod-hjärnbarriären stängt ute effektiva behandlingar för glioblastompatienter. Att efter en enskild dos påvisa meningsfull läkemedelspenetration i resekterade hjärntumörer hos patienter validerar den grundläggande styrkan och mångsidigheten i vår plattform, och förvandlar vårt hjärncancerprogram från en ambitiös grundvetenskaplig premiss till en verklig, kliniskt motiverad möjlighet.”

Den öppna INSULA-studien, som genomförs vid Oslo universitetssjukhus i Norge, använder det EMA-godkända läkemedlet melflufen från Oncopeptides PDC-plattform i patienter som är schemalagda för kirurgi på grund av återfall i glioblastom. Genom att administrera läkemedlet före operationen kan forskare direkt mäta läkemedelsupptag och cytotoxisk aktivitet i resekterad tumörvävnad.

Höjdpunkter:

• Bekräftad passage av blod-hjärnbarriären: Analys av resekterad tumörvävnad från tre utvärderade patienter visade tydlig och konsekvent förekomst av aktiv substans (det primära effektmåttet i denna del av studien), vilket indikerar effektiv penetration över den mänskliga blod-hjärnbarriären.
• Säkerhet och tolerabilitet: Behandlingen har hittills tolererats väl hos de utvärderade patienterna utan någon betydande läkemedelsrelaterad toxicitet till dags dato. Den första behandlade patienten har fortsatt in i studiens öppna förlängningsdel (open-label extension) och har hittills erhållit totalt fem månatliga doser, utan några observerade nytillkomna tumörrelaterade neurologiska symtom. Postoperativ pares relaterad till det kirurgiska ingreppet observerades och förbättras under pågående behandling.
• Läkemedelskoncentrationer i tumörvävnaden: Intratumorala läkemedelskoncentrationer i hjärnan hos de tre patienterna, uppmätta genom farmakokinetisk analys, var i linje med data från våra prekliniska studier.
• Kirurgiska komplikationer: Inga oväntade kirurgiska komplikationer observerades.

”Att passera blod-hjärnbarriären hos patienter diagnostiserade med glioblastom är ett viktigt steg för varje systemisk behandling mot hjärncancer”, säger prof. Petter Brandal, överläkare, PhD, Oslo universitetssjukhus och huvudprövare i WoO-studien. ”Dessa initiala vävnadsfynd visar att Oncopeptides lipofila PDC-molekyler beter sig i mänskliga tumörer precis som förväntat, och levererar signifikanta koncentrationer i tumörceller där standardbehandlingar historiskt sett inte räcker till.”

Patientrekryteringen i INSULA-studien fortsätter för att nå målet om cirka 10 patienter i syfte att ytterligare karakterisera farmakokinetik och farmakodynamik. De positiva resultaten från de tre första patienterna kommer att fungera som den biologiska och kliniska grunden för att vägleda den fortsatta kliniska utvecklingen samt den framtida utvecklingen av nästa generations PDC-kandidater.

Glioblastom är den mest aggressiva och vanligaste formen av primär hjärncancer, med en medianöverlevnad på endast 12–15 månader och praktiskt taget inga effektiva behandlingsalternativ. Den globala glioblastommarknaden präglas av stora icke-tillgodosedda medicinska behov.

Webbkonferens för investerare
Oncopeptides kommer att anordna en webbkonferens för investerare, preliminärt på måndagen den 12 oktober kl 08.00 CET, för att ge ytterligare information om detta vetenskapliga genombrott. Inbjudan kommer att skickas ut separat.

För mer information, inklusive frågor och svar för investerare, besök www.oncopeptides.com