Storskalig produktion av genterapeutiska läkemedel var länge en utmaning för hela branschen. Existerande produktionsmetoder, så kallad adherent produktion, har varit utmärkta för att producera små volymer av genterapeutiska läkemedel, men har inneboende och betydande svårigheter vad gäller uppskalning av produktionsvolym. För CombiGenes läkemedelskandidat CG01 innebar detta särskilda svårigheter eftersom den utvecklas för en, jämfört med många andra genterapier, betydande patientpopulation. Bolaget uppskattar att närmare 10 000 patienter kommer att kunna behandlas med CG01 årligen.

Det spanska bolaget Viralgen, vars produktionsplattform för AVV-vektorer är baserad på AskBios Pro10TM tillverkningsmetod, har i San Sebastian etablerat en produktionsenhet som togs i full drift under 2019. Tillverkningen är baserad på en suspensionsplattform som visat sig vara en teknologi som lämpar sig väldigt väl för uppskalning från små forskningsvolymer till stora kommersiella volymer med GMP-kvalitet. Utfallet av den pilotstudie som CombiGene nu genomfört tillsammans med Viralgen är mycket positivt och ger stöd för en kommersiell tillverkningsstrategi baserad på pro10-plattformen.

CombiGene kommer nu att utvärdera alla aspekter av pilotstudien innan bolaget fattar slutgiltigt beslut om bolaget redan nu ska växla över tillverkningen till suspensionsproduktion.

Karin Agerman, Chief Research & Development Officer på CombiGene: "Resultaten från pilotstudien är mycket spännande och öppnar upp för en skalbar tillverkningsstrategi hela vägen fram till kommersiell produktion redan i detta tidiga utvecklingsskede."

”Vi är mycket glada över detta samarbete med CombiGene och vi är engagerade i deras fortsatta framgång. Vår produktionsplattform ger stort värde till våra kunder genom att den möjliggör snabb utveckling från prekliniska och kliniska läkemedelskandidater till kommersiella genterapiprodukter. CombiGenes arbete inom epilepsiområdet ger stort hopp för patienter som lider av denna sjukdom”, säger Javier Garcia, Viralgen VD.

Om CombiGene AB
www.combigene.com
CombiGenes vision är att erbjuda patienter som drabbats av svåra livsförändrande sjukdomar möjligheter till ett bättre liv genom nyskapande genterapier. CombiGenes affärsidé är att utveckla effektiva genterapier för allvarliga sjukdomar som idag saknar adekvata behandlingsmetoder. Forskningstillgångar tas in från ett nätverk av externa forskare och utvecklas vidare fram till klinisk konceptverifiering. Läkemedelskandidater för vanligt förekommande sjukdomar kommer att samutvecklas och kommersialiseras genom strategiska partnerskap, medan CombiGene kan komma att driva utveckling och kommersialisering i egen regi för läkemedel som vänder sig till begränsade patientpopulationer.

Bolaget är publikt och är noterat på Nasdaq First North Growth Market och bolagets Certified Advisor är FNCA Sweden AB, +46 (0)852 80 03 99, info@fnca.se

Om Viralgen
Viralgen är en CDMO-tillverkare, som grundats genom ett joint venture mellan AskBio och Columbus Venture Partners, och kombinerar erfarenheten från årtionden av teknik- och läkemedelsutveckling i flera plattformar för att stödja förstklassiga serviceerbjudanden till genterapimarknaden.

Viralgen bildades 2017 för att bemöta behovet av tillverkning av genterapier med målet att bidra till att bredda tillgången till dessa livräddande terapier och för att främja hälsa och välfärd världen över. Bolaget är specialiserat på produktion av rAAV-viralvektorer och har byggt en optimerad anläggning i San Sebastian, Spanien som maximerar genomströmningen och effektiviteten i den egenutvecklade Pro10™ suspensionsplattformen, vilket möjliggör branschledande skalbarhet, reproducerbarhet och snabbhet till marknaden.

Genom bolagets teknikplattform levererar Viralgen branschledande titrar och cGMP-certifierad kvalitet för alla AAV-serotyper till bolagets kundpartners. Vidare optimerar bolaget kostnaden för varor och påskyndar klinisk utveckling och kommersialisering av livräddande genetiska läkemedel.
Viralgens nya kommersiella anläggningen kommer att vara i produktion i slutet av 2021 i San Sebastian i Spanien.