Farmakokinetikstudien indikerar att man kan förvänta sig att NPY och Y2, de aktiva substanserna kodade i CG01, kommer att ha ett långvarigt uttryck i den mänskliga hjärnan. Resultaten från farmakokinetikstudien utgör viktig kunskap för att kunna planera de kommande säkerhetsstudierna (toxikologi och biodistribution) på ett optimalt sätt. Kunskapen från farmakokinetikstudien kommer också ingå som en central del av kunskapsmassan när den första studien i människa utformas.

Resultaten från inlärnings- och minnesstudien visar att NPY och Y2 inte har någon signifikant negativ påverkan på kognitiva funktioner. Docent Woldbye har tidigare kommenterat studieresultaten så här: ”Resultaten från tidigare akademiska studier om NPYs påverkan på minne och inlärning är tvetydiga. Det känns därför skönt att vi nu med CG01 kan visa att vi inte påverkar minne och inlärning i djur när vi injicerar CG01 i en av hjärnans två hippocampi, precis som vi tänkt göra i människa.”

Den genomförda tropismstudien visar att CG01 uppträder som förväntat, dvs att läkemedelskandidaten tas upp i nervcellerna i hippocampus, men inte i stödjecellerna, de så kallade gliacellerna. Resultaten från studien är mycket uppmuntrande eftersom de är ytterligare bekräftelse på att CG01 når hjärnans celler som avsett.

Resultaten, som presenteras i Frontiers in Molecular Neuroscience, har granskats av forskare och experter inom fältet och data från studierna har genomgått en strikt bedömning, vilket garanterar den vetenskapliga kvaliteten.

Fakta om artikeln
Tidskrift: Frontiers in Molecular Neuroscience

Titel: Gene therapy vector encoding neuropeptide Y and its receptor Y2 for future treatment of epilepsy: preclinical data in rats

Länk https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fnmol.2020.603409/full?utm_source=F-NTF&utm_medium=EMLX&utm_campaign=PRD_FEOPS_20170000_ARTICLE

Författare: Julia Alicja Szczygiel, Kira Iben Danielsen, Esbjörn Melin, Søren Hofman Rosenkranz, Stanislava Pankratova, Annika Ericsson, Karin Agerman, Merab Kokaia, David Paul Drucker Woldbye